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新技術可修剪DNA導入人體細胞:艾滋病或將治愈|技術|細胞|DNA

來源:新浪科技 微博       更新時間:2013-1-22 11:57:59
 
人類細胞中的基因組是RNA(核糖核酸)編程的,而來自細菌的Cas9酶可以作為基因組工程的發動機人類細胞中的基因組是RNA(核糖核酸)編程的,而來自細菌的Cas9酶可以作為基因組工程的發動機

  新浪科技訊 北京時間1月21日消息,一種簡便、精確而且廉價的DNA(脫氧核糖核酸)修剪技術將革命性地改變遺傳醫學的面貌。在目前的遺傳疾病治療中,替換缺陷基因的方法極少,而且都十分昂貴和復雜。新的技術能夠將修剪的DNA導入人體細胞,為遺傳疾病甚至是艾滋病的治愈帶來了希望。

  來自加州大學伯克利分校霍華德·休斯醫學研究所的珍妮弗·端娜(Jennifer Doudna)和馬丁·季聶克(Martin Jinek),以及瑞典分子感染醫學實驗室的艾曼紐·夏邦杰(Emmanuelle Charpentier)于去年共同發表了研究成果。在《自然-生物技術》雜志的2012年回顧中,該文章被稱為一篇“力作”。

  這一評價是基于研究團隊在2012年6月28日發表于《科學》雜志上的論文作出的。在論文中,研究者描述了一種精確定位并切割細菌DNA的方法。近期發表在《科學快訊》(Science Express,屬《科學》雜志的網上預先出版和報道服務)上的兩篇新文章指出,這一技術也能夠應用在人體細胞中。珍妮弗·端娜及其團隊關于人體細胞中實驗成功的研究報告,也將于近日在開放獲取期刊《eLife》上發表。

  “修飾生物體基因組特定部分的能力,對我們進一步深入理解生物學十分必要,”珍妮弗·端娜說,“然而,在動物和人體中進行這種修飾的技術都遇到了瓶頸,無論是實驗研究還是臨床治療的發展。新技術將突破這種瓶頸,因為它意味著任何人都能通過這種基因組的編輯和重組,將基因變化導入哺乳動物的細胞,甚至很有可能導入其他真核生物的細胞中。”珍妮弗·端娜目前是加州大學伯克利分校的分子和細胞生物學兼化學教授,同時也是哈佛·休斯醫學研究所的研究員。

  “這無疑將是一個重大突破,”哈佛醫學院遺傳學教授喬治·丘奇(George Church)在發表于《科學快訊》的文章中寫道,“將會有許多人開始應用和練習這一技術,因為它更加容易實施,而且比其他技術精簡百倍。”

  “從我們收到的反饋來看,這項技術很可能在動物和植物基因組工程研究中帶來革命性的改變,”在勞倫斯伯克利國家實驗室同樣擁有職位的珍妮弗·端娜說,“它很容易進行編碼,而且在未來很可能像聚合酶鏈式反應(PCR)技術一樣成功。”PCR技術是生物學研究和遺傳醫學中的革命性突破,能夠輕松地將特定的DNA片段擴增數百萬倍,極大推動了生命科學的發展。

  “巡航導彈”

  不久之前的兩項進展,鋅指核酸酶(zinc-finger nucleases,ZFNs)和轉錄激活因子樣效應物核酸酶(Transcription Activator-Like Effector Nucleases,TALEN)都獲得了眾多關注,并一起被《科學》雜志評為2012年的十大科學突破之一。《科學》雜志中將這兩種酶稱為“巡航導彈”,因為它們使科學家能定位基因組中的特定部位,并能準確修剪DNA片段。

  通過這些技術,研究者可以精確地切割并去除DNA片段,將替換的DNA片段導入細胞,插入到相應的位置。由此,醫生可以將存在缺陷或者變異的基因替換為正常的基因拷貝。一家名為Sangamo Biosciences的臨床生物制藥公司已經開始嘗試。在該公司的研究中,感染艾滋病毒的患者在接受了特定基因的替換之后,顯示出了抗艾滋病的效果。

  鋅指核酸酶和TALEN技術都需要合成一種新的基因,用于編碼與所修改DNA新位點對應的蛋白質。相比之下,新技術中所用的蛋白質只需要一個小的RNA分子就能編碼。在《科學快訊》雜志的文章中,喬治

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